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プロジェクトストーリー PROJECT STORY of Viltepsoプロジェクトストーリー PROJECT STORY of Viltepso

國産初の核酸醫薬品

前例のない研究開発「ビルテプソ」に込められた想い

MEMBERMEMBER

臨床開発 Tajima Masaya 田島 雅也 1995年入社 臨床開発一部臨床開発 Tajima Masaya 田島 雅也 1995年入社 臨床開発一部

創薬研究 Watanabe Naoki 渡辺 直樹 2002年入社  東部創薬研究所創薬研究 Watanabe Naoki 渡辺 直樹 2002年入社  東部創薬研究所

Program Management, R&D(米國) Osaki Hironori 大崎 博功 1997年入社  NS Pharma,Inc.Program Management, R&D(米國) Osaki Hironori 大崎 博功 1997年入社  NS Pharma,Inc.

MC技術研究 → 研開企畫 Shinichi Sugimoto 杉本 伸一 2000年入社  研開企畫部 企畫推進二課MC技術研究 → 研開企畫 Shinichi Sugimoto 杉本 伸一 2000年入社  研開企畫部 企畫推進二課

日常生活を送っているだけでも、筋肉が壊れやすく、再生が追いつかなくなる指定難病「筋ジストロフィー」。その中でも「デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)」は、タンパク質の設計図である遺伝子に変異があり、特定のタンパク質(ジストロフィンタンパク質)が作れず、筋力が低下していく病気です。

日本新薬は2020年、DMD治療剤「ビルテプソ」を発売しました。このくすりにつながる研究が始まったのは、十數年以上も前のこと。長い年月をかけて世に出た「ビルテプソ」は、國産初の核酸醫薬品としても注目され、さらにアメリカでも同じ年に発売を迎えることができました。

前例のない先駆け審査指定制度や、日米同時開発、長年にわたる研究開発など、さまざまな困難を乗り越えてきた當時の研究開発のメンバーに集まってもらい、「ビルテプソ」に込めた想いや開発エピソードを語ってもらいました。

「核酸醫薬」という、前例のない研究に挑む。

田島

私が入社して間もない1997年、日本新薬は、まだ誰もなし得なかった核酸醫薬品の研究に力を注ぐため、茨城県つくば市に「東部創薬研究所」を設立しました。

大崎

ちょうど私が就職活動をしていたタイミングと重なり、つくばに新しい研究所ができるという話を耳にしました。私は生まれも育ちも茨城で、大學院では分子生物學を勉強していましたので、ぜひここで新薬の研究をやってみたいという想いから入社を決意しました。入社後は、希望通りに「東部創薬研究所」に配屬。しかし、核酸醫薬は當時ほとんど前例のない研究であり、成果が形となって現れるまでにはかなりの年月がかかりました。

渡辺

私は2002年に入社し、核酸醫薬の研究に攜わってきました。この頃も、なかなか次のステップにつながるような成果がなく、それでもみんな諦めずに研究を続けてきました。そんな中、「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」に関する研究が、2009年から始まりました。
「ここで結果を出さなければ、研究の継続は難しいかもしれない」という狀況の中、スピード感も求められていたため、あらかじめ綿密なスケジュールを立てて進めていきました。そこで培養細胞を用いてジストロフィン遺伝子のスキッピング活性を指標に見出したのが「ビルテプソ」でした。DMDの患者さんの細胞に「ビルテプソ」を添加したところ、ジストロフィンタンパク質が作られていることが確認でき、道がひらけていったのです。

核酸醫薬品とは

DNAやRNAといった遺伝子情報を司る物質「核酸」を用いた醫薬品のこと。従來の低分子醫薬では狙えなかった分子をターゲットとすることができ、これまで治療が困難だった疾患に対する醫薬品の創出が期待されています。

杉本

「ビルテプソ」を次のステップである臨床開発へと進めるためには治験薬が必要になることから、私は原薬のスケールアップ検討に著手しました。核酸醫薬品の製造は、経験したことのない仕事でしたので、當時は原薬を數グラムつくるのにも大変苦労しました。
CMCチームや関連部門のメンバー、メーカーのみなさんと何度も話し合いを重ね、課題を見つけては改善していくことを繰り返しました。はじめは途方もないゴールに感じていましたが、階段を一段一段上がるように生産量を徐々に伸ばしていき、なんとか量産にたどり著くことができました。

一例一例のデータを、みんなで一丸となって積み重ねる。

田島

一般的に、患者さんの數が5萬人以下の疾患を「希少疾患」というのですが、日本國內のDMDの患者さんはおよそ5千名。DMDはとりわけ希少な疾患で、有効な治療法は見つかっていない狀況でした。治療に攜わる先生方も「なんとか治したい」という強い想いを長年抱かれていて、本當に惜しみない協力をしていただきました。そして、販売承認を得るためには、治験においてより多くの患者さんのデータを取得し、有効性や安全性を確認する必要があるため、「日米同時開発」という、日本新薬にとって初めてのプロジェクトが動き出しました。

大崎

私は、アメリカでの「ビルテプソ」開発に攜わるために日本新薬のグループ會社であるNS Pharmaに出向し、オフィスのあるニュージャージーに移り住みました。出向當初のNS PharmaのR&D部門の人數は、社長兼部長を含めて4名。治験を擔當する醫師や、治験を代行する企業であるCRO、コンサルタントなど、さまざまな外部パートナーと連攜しながら開発を進めていきました。

田島

最終的に治験に參加いただいた患者さんは、日本で26例、アメリカで16例の、合計42例でした。その一例一例を、治験を擔當する先生方とともに、一丸となって積み上げてきました。DMDは希少疾患であり、かつ遺伝子の変異にもタイプがあり、治験の対象となる年齢に制限を設けていたため、対象となる患者さんひとりに出會うことがそもそも困難でした。
全國の基幹病院に直接お伺いし、情報を提供していただきながら進めていきました。一例一例のデータが、DMDの患者さんの未來につながっている。そんな想いを先生たちと共有しながら、開発を進めてきました。

大崎

開発當初NS Pharmaの名前自體ほとんど知られていないアメリカで、16例のデータを集めるまでにも長く険しい道のりがありました。まずは病院の先生方に「ビルテプソ」のことを知っていただくために、粘り強く説明を行いました。するとやがて、熱心な協力者になっていただける先生が少しずつ現れて、自分の病院に患者さんがいない場合でも、近くの病院を回ってくださったこともありました。
治験が進んで実際に試験結果としてデータが出てきた時、DMDの患者さんがつくれなかったタンパク質がそこにはっきり現れていて、それを見た関係者たちの間で、承認取得に向けたこれまでにない活発な意見が飛び交うようになりました。共通のゴールに向かってチームが一つになって動き出した時は、胸が熱くなりました。

渡辺

日米で開発を進める中で、臨床試験でも効果がみられ、段階を経るごとに研究者としての達成感も強まっていきました。

「先駆け審査指定制度」に採択。一日でも早く、くすりを屆けるために。

田島

ビルテプソは、國産初の核酸醫薬品であるだけでなく、日本で初めて「先駆け審査指定制度」の対象品目の一つになりました。

先駆け審査指定制度とは

ビルテプソの開発當時に設けられた、日本國內の革新的な醫薬品を指定し、世界に先駆けて早期実用化を目指す制度。薬事承認に関する相談や審査で優先的な取り扱いを受けることで、承認審査の期間を大幅な短縮が可能になります。(2020年より、「先駆的醫薬品指定制度」として法制化。)

杉本

原薬開発に目処がつき始めた頃、研開企畫部への異動の話が舞い込んできました。まったく経験したことのない業務でしたが、引きつづき「ビルテプソ」に関わり続けることができるという喜びもあり、開発全體を管理するプロジェクトマネージャーとして、新たな仕事に打ち込みました。
プロジェクトを推進するためには、目標に向かってお互いに協力し合う必要があり、チームづくりが大切になります。ビルテプソの開発に関わるメンバーには、すでに互いに協力して物事を進める土壌が育まれていたため、周りからの心強いサポートに支えられながら、目的達成に向けて最善を盡くしてきました?!弗鹰毳匹抓健工卧缙诔姓Jに向けて、田島さんや関係部門の方々とはPMDA(醫薬品醫療機器総合機構)に幾度となく足を運んで協議をしましたね。

田島

「條件付き早期承認品目」に指定してもらうために、「ビルテプソ」の安全性や有効性について粘り強く訴えました。一日でも早く患者さんに薬を屆けたいという気持ちでした。

條件付き早期承認制度とは

患者數が少ないなどの理由でP3試験などの臨床試験を行うことが難しい醫薬品について、発売後に安全性?有効性を評価することを條件に承認する制度です。(2020年より、「條件付き早期承認制度」として法制化。)

杉本

先駆け審査指定制度や條件付き早期承認制度を活用したことで、異例ともいえるスピードで開発を進めることができました。

舞臺は、グローバル。さらなる新薬開発に挑み続ける。

田島

「ビルテプソ」は、部署の垣根を大きく超え、本當に多くのみなさんの協力を得て、患者さんのもとへ屆けることができました。日本新薬は決して規模の大きな會社ではありません。しかしその分、ひとりに任される仕事の領域がとても広く、臨床開発の場合だと、治験計畫の立案から承認取得まで、「自分がこの薬に攜わったのだ」と胸を張って言えるまで、ひとつの薬と向き合うことができます。

杉本

「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」は、主に男児が発癥する希少な疾患です。その新しい治療法となり得る選択肢を、患者さんとご家族に屆けることができました。日本新薬は、このような畫期的な薬をつくる研究開発力がありますし、新たなことに取り組むチャレンジ精神があります。
私自身のことをふり返ると、原薬のプロセス研究をしていた時には、プロジェクトマネージャーとして開発に関わるなんて想像もつきませんでした。さまざまなキャリアの選択肢があり、チャレンジを重ねるたびに、次なる成長のステップを示してくれる會社だと考えています。

大崎

「ビルテプソ」の承認、販売をきっかけに、アメリカでもDMDの患者さん、ご家族、患者支援団體の中で日本新薬、NS Pharmaの名前が徐々に知られてきていると感じます。世界にはまだまだ薬を待っている患者さんや、そのご家族がいます。日本新薬のグローバル開発?展開は始まったばかりなので、これから入社してくる方には、一からいろいろなことにチャレンジできる環境があります。

渡辺

國産初のアンチセンス醫薬品を開発しているように、これまで経験がなかったような新しい薬剤についても、さまざまな専門性を持った人たちが協力しながら研究?開発を進めています。
創薬研究所では、その起點となる化合物をつくるところや、薬効、物性、安全性などの評価など、きわめて初期の段階から関わっていくことができます。こうした仕事に魅力を感じてか、いま東部創薬研究所には若手研究者たちが続々と入社していて、エネルギーに満ち溢れています。ここでの研究は、ますます面白くなっていくだろうと感じています。

田島

「ビルテプソ」は日本新薬にとって、初めて日米同時開発に成功した新薬でもあります。ここまでの道のりは決して楽ではありませんでしたが、同じ年に日米で発売を迎えられたことは、私たちにとって、今後につながる大きな一歩になったと感じています。
グローバルを舞臺にした日本新薬の挑戦は、まだ始まったばかりですから、苦労も喜びも分かち會える仲間たちと一緒に、道なき道をさらに切り拓いていきたいと考えています。

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